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Dec 03, 2023

Comment le paquet pharmaceutique de l'UE impacte les petites biotechnologies

Après plusieurs retards, le paquet pharmaceutique de l'UE a été publié le 26 avril

Après plusieurs retards, le paquet pharmaceutique de l'UE a été publié le 26 avril 2023. Il s'agit de la première révision importante en plus de deux décennies de la législation fondamentale qui régit l'autorisation et l'évaluation de tous les médicaments dans l'Union européenne. Cela a un impact sur chaque thérapie lancée dans l'UE, allant de la génération de preuves aux voies réglementaires, en passant par les délais d'approbation et les incitations.

Dans l'ensemble, la proposition de la Commission européenne reste très préoccupante. Malgré le retard de publication, un certain nombre de questions restent ouvertes, par exemple sur la manière dont certaines dispositions ou concepts seront interprétés, en particulier concernant les besoins médicaux élevés non satisfaits (HUMN) et des concepts tels que des progrès thérapeutiques exceptionnels ou des réductions "significatives" de la morbidité et de la mortalité. . Ces dispositions pourraient avoir des implications négatives importantes pour l'industrie et l'écosystème de tarification et de remboursement.

Nous commencerons par les points positifs car il y a un certain nombre de changements bienvenus introduits par le paquet pharmaceutique de l'UE. La Commission a maintenu une directive et un règlement distincts. Il y a eu une pression pour des mises à jour et des méthodes de travail rationalisées de l'EMA, telles que des conseils scientifiques renforcés et un soutien réglementaire pour les développeurs de médicaments orphelins (OMP) ainsi que pour les petites et moyennes entreprises. Un certain nombre de dispositions réglementaires contribueront à accélérer les approbations réglementaires telles que la réduction des délais d'approbation de l'EMA à 180 jours. L'introduction du bac à sable réglementaire et une ouverture aux essais cliniques adaptés et aux preuves du monde réel (RWE) pourraient tous jouer un rôle important dans la pérennité du règlement.

Un changement clé du système orphelin est une réimagination du cadre d'exclusivité du marché orphelin (OME) - les incitations accordées à un développeur qui commercialise une thérapie pour une indication orpheline. S'aventurant loin d'une approche unique, où toutes les thérapies orphelines reçoivent 10 ans d'OME, la proposition introduit un système d'incitation modulé. La nouvelle approche proposée par la Commission ne répond pas aux principaux défis qui encourageraient le développement de thérapies pour les 95 % de maladies rares sans traitement autorisé. Au lieu de cela, nous suggérons une autre approche modulée, basée sur le dossier d'investissement et les chances de succès thérapeutique, développée par le groupe d'experts multipartite sur le DO.

La Commission a proposé de lier les incitations orphelines au concept de HUMN. Avec sa définition restrictive, ce concept risque d'étouffer l'innovation, de négliger les populations de patients, et limite vraiment la pérennité de la législation. Les HUMN évoluent avec la science et la société, donc une définition dans la législation ne résisterait pas à l'épreuve du temps. Une approche modulée qui reflète la probabilité de succès thérapeutique encouragerait en fait les développeurs à continuer à investir et à se lancer au sein de l'UE. Au-delà de la modulation elle-même, elle crée un classement de facto des patients, et « tamponne » les thérapies d'un label à un stade très précoce de développement. Les produits sans estampille (H)UMN sont susceptibles de subir d'importantes pressions à la baisse sur les prix ou de réduire leur viabilité commerciale.

L'un des principaux objectifs de la Commission est de faciliter le développement de thérapies pour les patients sans traitement autorisé. Leur mise en place d'une autorisation de mise sur le marché unique pour chaque substance active, en fait une 'Global Orphan Marketing Authorization (GOMA)' va à l'encontre de cet objectif de notre point de vue. Le GOMA ne fournirait qu'une année supplémentaire d'exclusivité supplémentaire pour passer à une nouvelle indication orpheline, qui serait plafonnée à deux ans. Cette proposition doit être mûrement réfléchie car le développement d'une nouvelle indication thérapeutique nécessite de nombreuses années de recherche et d'essais cliniques, et ne sera pas suffisamment récompensé par une seule année supplémentaire d'exclusivité. Ce mécanisme entravera donc l'innovation incrémentale.

Les développeurs de médicaments orphelins devraient être encouragés à maximiser l'impact de la recherche et des connaissances qu'ils développent et à trouver des utilisations supplémentaires pour les composés existants, en particulier si cela ouvre la porte aux patients qui n'ont pas d'autres options. Les développeurs orphelins accumulent beaucoup de connaissances sur le fonctionnement des maladies et des thérapies, nous devrions donc en tirer parti et récompenser leur innovation scientifique, et non la restreindre.

Dans un effort pour favoriser l'accès, la Commission a proposé sa "conditionnalité de lancement", ce qui signifie que les développeurs ne bénéficieront de la période complète d'exclusivité que s'ils lancent une thérapie dans les 27 États membres dans deux à trois ans. Cela sera pratiquement impossible pour de nombreux développeurs orphelins et ATMP, et plus encore pour les petites et moyennes entreprises. Pour certaines thérapies telles que les OMP et les ATMP, l'infrastructure, les populations de patients ou l'expertise scientifique nécessaires n'existent généralement pas dans tous les États membres. La Commission n'a pas tenu compte du fait que les développeurs de technologies de la santé ne sont pas les seuls acteurs impliqués dans les discussions sur la tarification et le remboursement, et que les politiques nationales éclaireront les décisions d'accès. Afin d'atteindre l'objectif de la Commission d'accélérer l'acheminement des traitements vers les patients, des améliorations du cadre transfrontalier de l'UE seraient d'une plus grande utilité.

Le paquet pharmaceutique de l'UE façonnera indirectement la tarification et espère améliorer l'adoption terne des modèles de partage des risques et de paiement basés sur les résultats, en particulier pour les médicaments de thérapie innovante (MTI). Une amélioration réglementaire clé pour les développeurs de MTI est liée aux organismes génétiquement modifiés, ou OGM. Cela contribuera à réduire les principaux obstacles aux essais cliniques multinationaux et jouera un rôle dans le façonnement de la compétitivité mondiale de l'Europe dans cet espace. Les exigences relatives aux OGM ont désormais été intégrées dans l'évaluation des risques environnementaux (ERE), ce qui signifie que les autorisations de mise sur le marché (AMM) pour les médicaments contenant ou constitués d'OGM doivent être accompagnées d'une évaluation identifiant et évaluant les effets indésirables potentiels sur la santé humaine et l'environnement. La Commission a déjà reconnu la lourde charge que les dispositions nationales sur les OGM font peser sur les développeurs de MTI. Nous aimerions que la Commission aille plus loin et accorde une dérogation complète aux exigences relatives aux OGM pour les MTI thérapeutiques.

La proposition passe maintenant à la phase suivante du processus législatif et sera discutée et débattue par le Parlement européen et le Conseil de l'UE. Ce sera un long processus en raison de la taille du paquet pharmaceutique de l'UE et de la nature controversée des dispositions. La législation prendra plusieurs années avant d'être adoptée et de commencer à s'appliquer, et il est peu probable qu'elle se concrétise avant 2027. Cependant, elle aura un impact sur tous les développeurs de technologies de la santé - petits, moyens et grands - pendant au moins deux décennies après son entrée en vigueur. .

Visant à améliorer l'accès, l'abordabilité, la disponibilité et l'innovation, un certain nombre de propositions mentionnées ci-dessus sont extrêmement préoccupantes pour les développeurs de technologies de la santé de petite et moyenne taille. Il y a une évolution vers une imprévisibilité et un risque accrus, en plus d'une diminution des incitations.

L'environnement en Europe peut être résumé par une concentration croissante sur la durabilité du système de santé, tout en plaidant pour des prix plus bas et un intérêt continu pour les nouvelles thérapies. Cependant, les considérations de prix l'emportent malheureusement souvent sur la promesse de thérapies innovantes. Cet effort accru pour appliquer une pression à la baisse sur les prix dans l'UE aura des conséquences majeures sur la capacité et la volonté des entreprises à mettre des produits sur le marché et à façonner les priorités de recherche pour les décennies à venir.

La Confédération européenne des entrepreneurs pharmaceutiques (EUCOPE) est l'organisme commercial européen qui donne une plus grande voix aux petites et moyennes entreprises innovantes travaillant dans le domaine des technologies biopharmaceutiques et médicales. Par l'intermédiaire de ses membres, EUCOPE représente plus de 2600 entreprises de technologie de la santé qui recherchent, conçoivent, développent, fournissent, fabriquent et déploient la prochaine génération d'innovations pharmaceutiques et de solutions thérapeutiques à travers le continent. www.eucope.org

Courtoisie des images : EUCOPE