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Sep 13, 2023

Synlogic annonce le lancement de Synpheny

Publié: 05 juin 2023 CAMBRIDGE, Massachusetts, 05 juin 2023

Publié: 05 juin 2023

CAMBRIDGE, Mass., 05 juin 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Synlogic, Inc.(Nasdaq : SYBX), une société de biotechnologie en phase clinique qui développe de nouvelles biothérapies orales à absorption non systémique pour transformer la prise en charge des maladies graves, a annoncé aujourd'hui le lancement de Synpheny-3, une étude pivot mondiale de phase 3 évaluant l'efficacité et l'innocuité du SYNB1934 comme traitement potentiel de la phénylcétonurie (PCU).

« Nous avons travaillé sans relâche pour faire avancer ce programme et aujourd'hui est une étape importante pour Synlogic et pour la communauté des patients vivant avec le fardeau extrême de la PCU », a déclaré Aoife Brennan, MB Ch.B., président-directeur général de Synlogic. "Nous nous sommes associés à cette conception d'essai pivot avec des parties prenantes clés, notamment des experts cliniciens, des agences de réglementation mondiales et des personnes vivant avec la PCU, et nous sommes très reconnaissants de leurs nombreuses idées. En particulier, les commentaires des patients ont renforcé notre sentiment d'urgence à proposer un nouveau thérapeutique orale pouvant être utilisée soit en monothérapie, soit en traitement médical d'appoint. »

« C'est une excellente nouvelle. La communauté PCU est reconnaissante envers Synlogic pour son engagement à proposer une nouvelle option de traitement pour les personnes atteintes de PCU, et pour avoir recherché la contribution et le partenariat de notre communauté dans ce processus », a déclaré Lisa Milberg, directrice exécutive, Alliance nationale PCU.

L'essai Synpheny-3

Synpheny-3 est un essai clinique pivot de phase 3 mondial, multicentrique et randomisé, contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du SYNB1934 en tant que traitement de la PCU. La conception finale de l'essai intègre les commentaires des organismes de réglementation mondiaux, y compris la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. L'étude mondiale recrutera environ 150 patients présentant des taux plasmatiques de phénylalanine (Phe) au départ > 360 μM. Synpheny-3 inclura des patients âgés de 18 ans et plus ; un premier sous-ensemble de données provenant des patients de la partie 1 sera utilisé pour évaluer la possibilité d'abaisser l'âge d'inscription à 12 ans. Les participants à l'étude peuvent suivre leur régime alimentaire habituel tout en participant à l'essai.

Synpheny-3 devrait être mené dans environ 30 sites cliniques aux États-Unis, au Canada, en Allemagne, au Danemark, en Israël, en Turquie et en Géorgie. L'étude a été conçue pour le confort des patients et offre la possibilité de participer en personne ou dans un format virtuel ou hybride.

L'étude se compose de trois parties : la partie 1 est une période de rodage, permettant une titration individualisée sur trois niveaux de dose potentiels (3x1011, 6x1011 et 1x1012), les patients passant un minimum de trois semaines à chaque dose. La partie 2 de l'essai est un retrait randomisé de quatre semaines, contrôlé par placebo, qui sera utilisé pour évaluer le critère d'évaluation principal : modification des taux plasmatiques de Phe, avec une analyse principale menée parmi les répondeurs de la partie 1. La définition des répondeurs est une réduction de la Phe plasmatique par rapport au départ de > 20 %. La partie 3 est une extension en ouvert qui peut s'étendre jusqu'à trois ans.

Plus d'informations sur l'étude Synpheny-3 sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov, identifiant NCT05764239 et également en visitant pkuresearchstudy.com.

Mise à jour de l'entreprise

En reconnaissance de l'étape importante de l'initiation de Synpheny-3 et des progrès des programmes de stade clinique de Synlogic, la Société a également annoncé des efforts pour orienter les ressources vers son portefeuille de produits candidats en phase avancée pour les maladies métaboliques rares. Les changements incluent la hiérarchisation des activités, y compris les études pivots et pédiatriques du SYNB1934 pour la PCU, et le passage à la phase 2 du SYNB1353 pour l'HCU, ainsi que les activités de recherche qui soutiennent le pipeline clinique actuel et la collaboration en cours avec Roche.

Avec cette priorisation, la Société a réduit ses effectifs d'environ 21 %, ce qui devrait prolonger sa piste de trésorerie plus loin dans la seconde moitié de 2024. La Société estime qu'elle encourra environ 0,9 million de dollars de coûts liés à la réduction des effectifs. liées aux indemnités de départ et aux autres indemnités de cessation d'emploi connexes. La Société a communiqué la réduction des effectifs le 31 mai 2023 et s'attend à ce que la majorité des coûts associés au plan de réduction des effectifs soient encourus au cours du deuxième trimestre se terminant le 30 juin 2023 et du troisième trimestre se terminant le 30 septembre 2023. La Société pourrait encourir également d'autres frais importants non envisagés actuellement en raison d'événements pouvant survenir en raison de ces actions ou associés à ces actions.

À propos de SYNB1934

SYNB1934 est un traitement potentiel administré par voie orale, non absorbé de manière systémique, de la phénylcétonurie (PCU), une maladie métabolique rare causée par des mutations héréditaires qui altèrent la dégradation de la phénylalanine (Phe), un acide aminé présent dans tous les aliments contenant des protéines. L'objectif de la prise en charge de la PCU est de réduire la Phe plasmatique en dessous des niveaux neurotoxiques, réduisant ainsi le risque de complications neurocognitives. Les options de traitement actuelles pour la PCU sont limitées en raison de leur innocuité et de leur efficacité, laissant la majorité des personnes vivant avec la PCU sans prise en charge médicale et avec une Phe non contrôlée. Synlogic a conçu SYNB1934 pour cibler et consommer la Phe dans le tractus gastro-intestinal, en appliquant le génie génétique de précision à un probiotique bien caractérisé. Les résultats à ce jour indiquent que le SYNB1934 pourrait être le premier agent thérapeutique pour la PCU approuvé à la fois en tant que monothérapie et traitement médical d'appoint, et suite aux résultats positifs de la phase 2, il est passé à Synpheny-3, une étude pivot mondiale de phase 3. SYNB1934 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la FDA en plus de la désignation orpheline de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

À propos de Synlogic

Synlogic est une société de biotechnologie au stade clinique qui fait progresser de nouvelles biothérapies orales à absorption non systémique pour transformer la prise en charge des maladies graves nécessitant de nouvelles options de traitement. Le pipeline de stade avancé de la société se concentre sur les maladies métaboliques rares, dirigées par SYNB1934, actuellement à l'étude comme traitement potentiel de la phénylcétonurie (PCU) dans Synpheny-3, une étude mondiale pivot de phase 3. D'autres produits candidats traitent des maladies telles que l'homocystinurie (HCU), l'hyperoxalurie entérique, la goutte et la cystinurie. Ce pipeline est alimenté par la plateforme Synthetic Biotic, qui applique le génie génétique de précision à des probiotiques bien caractérisés. Cela permet à Synlogic de créer des médicaments oraux à restriction gastro-intestinale conçus pour consommer ou modifier des métabolites spécifiques à la maladie - une approche bien adaptée à la PCU et à l'HCU, à la fois des erreurs innées du métabolisme, ainsi que d'autres troubles dans lesquels les métabolites spécifiques à la maladie transitent par le tractus gastro-intestinal, fournissant des cibles validées pour ces biotiques synthétiques. Les activités de recherche comprennent un partenariat avec Roche axé sur les maladies inflammatoires de l'intestin (MICI) et une collaboration avec Ginkgo Bioworks en biologie synthétique, qui a contribué à deux programmes de pipeline à ce jour. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.synlogictx.com ou suivez-nous sur Twitter ou LinkedIn.

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des "déclarations prospectives" qui impliquent des risques et des incertitudes substantiels aux fins de la sphère de sécurité prévue par la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, incluses dans ce communiqué de presse concernant la stratégie , les opérations futures, les plans de développement clinique, la situation financière future, les revenus futurs, les dépenses projetées, les perspectives, les plans et les objectifs de la direction sont des déclarations prospectives. En outre, lorsqu'ils sont utilisés dans ce communiqué de presse, les mots « peut », « pourraient », « devraient », « anticipent », « croient », « attendent avec impatience », « estiment », « s'attendent à », « ont l'intention, " "sur la bonne voie", "planifier", "prédire", "préparer" et les expressions similaires et leurs variantes, en ce qui concerne Synlogic, peuvent identifier des déclarations prospectives. Des exemples de déclarations prospectives incluent, mais sans s'y limiter, des déclarations concernant le potentiel de l'approche de Synlogic en matière de biotiques synthétiques pour développer des thérapies pour traiter un large éventail de maladies, notamment : les erreurs innées du métabolisme et les troubles inflammatoires et immunitaires ; nos attentes quant à la suffisance de notre solde de trésorerie existant ; le développement clinique futur de Synthetic Biotics ; l'approche adoptée par Synlogic pour découvrir et développer de nouvelles thérapies utilisant la biologie synthétique ; et le calendrier prévu des essais cliniques de Synlogic sur SYNB1934, SYNB1353, SYNB8802 et SYNB2081 et la disponibilité des données des essais cliniques. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux contenus dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs, notamment : les incertitudes inhérentes au processus de développement clinique et préclinique ; la capacité de Synlogic à protéger ses droits de propriété intellectuelle ; et les développements législatifs, réglementaires, politiques et économiques, ainsi que les risques identifiés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans les documents déposés par Synlogic auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse reflètent les opinions actuelles de Synlogic concernant les événements futurs. Synlogic prévoit que les événements et développements ultérieurs entraîneront un changement d'opinion. Cependant, bien que Synlogic puisse choisir de mettre à jour ces déclarations prospectives à l'avenir, Synlogic décline spécifiquement toute obligation de le faire. Ces déclarations prospectives ne doivent pas être considérées comme représentant le point de vue de Synlogic à toute date postérieure à la date des présentes.

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